Akute hepatische Porphyrie: RNA-Interferenz-Therapeutik

https://www.aerzteblatt.de/bilder/ca...0199-640-0.jpg New York − Das RNA-Interferenz-Therapeutikum Givosiran, das die Expression des Enzyms ALAS1 in der Leber verhindert und dadurch die Produktion toxischer Zwischenprodukte der Häm-Synthese vermindert, hat in einer Phase-3-Studie die Zahl der...

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