Duchenne Muskeldystrophie: FDA lässt erste Gentherapie

https://cfcdn.aerzteblatt.de/bilder/154242-640-0 Silver Spring/Maryland – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat erstmals eine Gentherapie der Duchenne Muskeldystrophie zugelassen. Die einmalige Infusion von Delandistrogene moxeparvovec installiert ein Gen für ein verkürztes Dystrophinprotein in den Muskelzellen, das deren... [weiter lesen]

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