Gentherapie des Morbus Batten erzielt erste Erfolge bei

Philadelphia – Kinder mit Morbus Batten, einer seltenen lysosomalen Speicherkrankheit, sterben unbehandelt oft schon im ersten Lebensjahrzehnt. Eine einmalige Injektion von genmodizifierten Viren, die eine korrekte Version des defekten Gens in die ...

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