Spinale Muskeldystrophie: Antisense-Mittel Nusinersen n

New York/Orlando – Das Antisense-Oligonukleotid Nusinersen, das auf der Ebene des Spleißens im Zellkern die Produktion eines Proteins erhöht, dessen Mangel die Ursache der Spinalen Muskeldystrophie ist, hat in ersten klinischen Studien die motorischen ...

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